靶向敲除猪PKD2基因座的方法和应用

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靶向敲除猪PKD2基因座的方法和应用
申请号:CN202510867408
申请日期:2025-06-26
公开号:CN120624450A
公开日期:2025-09-12
类型:发明专利
摘要
本发明公开了一种靶向敲除猪PKD2基因座的方法和应用,属于基因编辑工程技术领域。本发明基于CRISPR/Cas9系统设计了一种PKD2基因敲除方法,可以实现移码突变模拟基因敲除,具体地,本发明基于设计特定的sgRNA构建pX330‑E9打靶质粒,对巴马猪胚胎成纤维细胞进行基因编辑,成功获得了3种不同突变类型且实现PKD2基因敲除的细胞系,在猪基因编辑研究及相关领域具有重要应用价值,尤其单敲除PKD2基因的猪成纤维细胞模型,为多囊肾病的发病机理研究、治疗方法评估及新治疗靶点探索提供重要平台。
技术关键词
PKD2基因 基因编辑系统 重组细胞 遗传性多囊肾病 敲除模型 重组表达载体 Cas9核酸酶 打靶质粒 敲除方法 胚胎 动物模型 细胞系 染色体 医药 序列 平台