治疗药物难治性癫痫的基因治疗载体及其应用

本发明涉及治疗药物难治性癫痫的基因治疗载体及其应用。具体地，基于在慢性自发性癫痫小鼠模型的ANT脑区兴奋性神经元中，存在A1R表达水平的显著下调这一新发现，本发明首次以pAV‑CamKIIA‑P2A‑GFP载体为基础，构建了一种重组腺相关病毒载体AAV2/9‑CamKIIA‑A1R‑P2A‑GFP。其中，CamKIIA启动子仅在兴奋性神经元中活化，确保目的基因的特异性表达；P2A自切割肽序列，确保目的基因和报告基因各自功能的独立性。该载体具有高度特异性、表达效率可视化、安全可靠、优化的包装容量等优点。基于该载体的基因治疗方案具有靶向性强、低侵入性、治疗效果持久、机制明确、安全性高等技术优势。