摘要
本公开属于生物技术领域,提供了LRCH2基因编辑绵羊模型的构建方法和应用。构建方法:利用CRISPR/Cas9对LRCH2基因的14号外显子进行靶向突变,获得LRCH2基因表达降低或缺失的绵羊受精卵。还公开了上述模型在筛选和/或评估用于预防或治疗LRCH2基因缺失相关罕见病的药物,以及在LRCH2基因缺失相关罕见病研究(非疾病的诊断或治疗为目的)中的应用。本公开选择绵羊作为模型动物,能更精准模拟人类疾病;采用的CRISPR/Cas9技术高效、精准,为研究提供可靠模型;该模型填补了LRCH2基因编辑动物模型的空白,为相关罕见病的发病机制、药物筛选和治疗策略研究提供重要工具。